Hat die Gentherapie mit Viren als Vehikeln ihren ersten "Blockbuster"?

Das Interview, das wir kürzlich mit der bio-politischen Künstlern Heather Dewey-Hagborg geführt haben, die auch zu unserer Konferenz kommt, gewinnt weiter an Aktualität. Heather hat im Labor einen Retrovirus geschaffen, der unsere Gene verändern und Liebe verbreiten soll. Damit will sie nicht nur ein Statement gegen das derzeitige politische Klima setzen, sondern auch auf die Fortschritte der Gentherapie hinweisen. Denn tatsächlich werden Viren als Vehikel eingesetzt, um bestimmte Gene in den Körper zu bringen, die defekte oder fehlende Gene ersetzen.

Der Pharmahersteller Novartis hat nun in den USA die Zulassung für eine neue Gentherapie bekommen, die genau nach diesem Muster funktioniert: Sie heißt Zolgensma und ist das teuerste Arzneimittel der Welt. Sie soll Kinder unter zwei Jahren heilen, die an der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) leiden. Die führt oft innerhalb weniger Jahre zum Tod oder zu lebenslanger Behinderung. Die Behandlung ist einmalig und kostet zwei 2,125 Millionen US-Dollar.

Die Behandlungen könnten Leben retten - aber auch das Gesundheitssystem ruinieren

Die amerikanische Medikamentenbehörde geht davon aus, dass bis 2025 jährlich zehn bis 20 solche Gentherapien auf den Markt kommen, die bislang unheilbare Krankheiten bekämpfen können. Das Problem: Sie sind sehr teuer. Weltweit könnten durch sie die Krankenversicherungen vor eine schwer zu lösende Aufgabe gestellt werden.

Manche Beobachter sehen im neuen Novartis-Medikament den ersten “Blockbuster” der Gentherapie. Zwar wurden bereits fünf andere Gentherapien in den USA oder Europa zugelassen, doch die Nachfrage danach war sehr gering. Bei Zolgensma könnte das anders sein, schreibt Technology Review.

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PS: Hier ein Artikel von 1997, der die Funktionsweise dieser Art von Gentherapie bereits beschrieben hat, aber noch viele Probleme auf dem Weg dorthin sah.

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Ein sehr interessantes Thema. Dass das Gesundheitssystem durch diese einmalige Behandlung von 2,125 Millionen US-Dollar ruiniert werden könnte, glaube ich weniger. Vielmehr sehe ich die Gefahr in den Möglichkeiten der militärischen Nutzung. Mir ist klar, dass ich mit diesem Gedanken auf erheblichen Widerstand bei vielen Menschen stoßen werde, doch ist die Verlockung für Militärstrategen außerordentlich verlockend.

Ein Heilsbringer gibt es meines Erachtens in der Zukunft durch die Entwicklung der Gen-Schere, CRISPR/Cas9, welche zwar noch in den Kinderschuhen steckt, doch durch die Notwendigkeit potentiell steigender Geschwindigkeit des Wachstums nicht mehr utopisch lange auf sich warten lässt; zumal der Quantencomputer noch in diesem Jahrhundert alltags-tauglich sein wird. Wir setzen die Gesetze der Vererbungslehre außer Kraft.
Das wäre unter bestimmten Aspekten sicher ein “Blockbuster”.